Tanggal 11 Oktober, 2024, Administrasi Produk Medis Nasional Tiongkok (NMPA) wis nyetujoni aplikasi Obat Anyar Investigasi (IND) kanggoInaticabtagene Autoleucel (Injeksi CNCT19), terapi sel T reseptor antigen chimeric autologous (CAR)-T sing ditargetkan CD19, kanggo nambani trombositopenia imun saka lupus eritematosus sistemik (SLE - ITP). Iki minangka IND pertama saka Inaticabtagene Autoleucel sing disetujoni kanggo penyakit autoimun ing Tiongkok.
Inaticabtagene Autoleucel minangka produk terapi sel CD19 CAR-T, sing nduweni fitur CD19 scFv（HI19a） sing unik lan proses manufaktur sing canggih. Inaticabtagene Autoleucel minangka produk CAR-T target CD19 pertama sing ditanam ing China, lan produk terapi sel CAR-T komersial pertama kanggo B-ALL ing China. Inaticabtagene Autoleucel ngembangake aplikasine kanggo sawetara indikasi, kalebu r/r B-ALL diwasa, r/r DLBCL, r/r B-ALL pediatrik lan remaja, lan macem-macem penyakit autoimun. Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo nambani Limfoma Sel B Gedhe sing Kambuh utawa Refraktori wis ditampa dening NMPA ing September 2024.
SLE iku penyakit autoimun sistemik, biasane nyebabake kerusakan organ ganda. Sel B sing ora normal lan autoantibodi nduweni peran penting ing patogenesis SLE. SLE bisa nyebabake kerusakan trombosit sing berlebihan, yaiku SLE-ITP. SLE-ITP kedadeyan ing kira-kira 16% pasien SLE ing Tiongkok, umume pasien SLE-ITP nanggepi steroid, imunoinhibitor, lan obat biologis kanthi kurang apik, lan asring nandhang risiko pendarahan organ utama, dene kaslametane jangka panjang cukup kurang.
Ing wulan Juli taun iki, "The New England Journal of Medicine" sing bergengsinerbitake panliten "Sel T CAR Anti-CD19 ing trombositopenia imun refraktori SLE," sing ditulis bebarengan dening Profesor Zeng Xiaofeng lan Profesor Li Mengtao saka Departemen Reumatologi lan Profesor Zhou Daobin saka Departemen Hematologi Rumah Sakit Peking Union Medical College. Panliten kasebut nuduhake khasiat lan keamanan Inaticabtagene Autoleucel sing tahan suwe kanggo nambani SLE-ITP, sing nyoroti potensi gedhe saka terapi sel CAR-T.
Wong wadon umur 38 taun didiagnosis SLE ing taun 2014 lan ngalami proteinuria lan artritis sing bisa dibalikke lan trombositopenia sing terus-terusan. Perawatan sadurunge nganggo glukokortikoid dosis dhuwur (pulsa metilprednisolon), hidroksiklorokuin, globulin imun intravena, tacrolimus, siklosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, lan trombopoietin manungsa rekombinan ora bisa ngatasi trombositopenia. Jumlah trombosit dijaga ing 10.000 nganti 20.000 saben milimeter kubik lan pungkasane mudhun ing ngisor 10.000 saben milimeter kubik ing Juli 2023.
Ing wektu iku, dheweke ngalami purpura lan ekimosis ing perangan awak, lepuh getih ing cangkem, lan getihen gingiva. Apusan sumsum balung nuduhake myeloproliferasi aktif lan gangguan pematangan megakariosit. Mung prednison dosis rendah (5 mg saben dina) lan hidroksiklorokuin (0,2 g saben dina) sing diwenehake ing sasi sadurunge infus sel T CAR. Leukapheresis seger autologus digunakake kanggo ngasilake inati-cel. Total 500.000 sel T CD19 CAR saben kilogram bobot awak diwenehake sawise pasien ngalami kemoterapi limfodepleting nganggo fludarabine (kanthi dosis 25 mg saben meter persegi area permukaan awak) saben dina ing dina −5, −4, lan −3 lan siklofosfamid (kanthi dosis 250 mg saben meter persegi) ing dina −5 lan −4 sadurunge terapi sel T CAR.
Sawisé Injeksi Inaticabtagene Autoleucel, cacah trombosit pasien terus mundhak, lan respon klinis lengkap wis digayuh, lan glukokortikoid lan kabeh imunosupresan dihentikan. Saiki, pasien wis bali menyang urip normal.
Saiki, ana akeh uji klinis CAR-T liyane ing Tiongkok, lan dheweke lagi nggoleki pasien. Kanggo konsultasi babagan obat lan teknologi anyar, sampeyan bisa ngubungi Departemen Internasional Rumah Sakit Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nomer Telpon：4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERENSI
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Wektu kiriman: 08-Nov-2024