Tanggal 20 Juli, Aplikasi Obat Anyar(NDA) saka pCAR-19B sing dikembangake kanthi mandiri dening Precision Biology resmi ditampa dening Administrasi Produk Medis Nasional China (NMPA). Produk iki minangka produk CAR-T pertama kanggo leukemia bocah ing China, sing digunakake kanggo nambani pasien umur 3-21 taun kanthi leukemia limfoblastik akut (ALL) kambuh/refraktori CD19-positif.
Leukemia limfoblastik akut (ALL) minangka salah sawijining tumor ganas sing paling umum ing bocah-bocah lan panyebab utama kematian ing bocah-bocah lan remaja. Terapi sel reseptor antigen chimeric (CAR-T) wis ngrevolusi perawatan ALL sel B sing kambuh/refraktori (R/R), kanthi produk pertama sing disetujoni FDA, Kymriah (tisagenlecleucel) sing dikembangake dening Novartis, sing ningkatake tingkat remisi lan wektu kaslametan kanthi signifikan.
pCAR-19B iku produk sèl CAR-T autologus kanthi fragmen variabel rantai tunggal (scFv) khusus CD19 sing dioptimalake lan dirancang kanggo ngatasi masalah keamanan.
Ing November 2023, pCAR-19B wis diwenehi "Sebutan Terapi Terobosan" dening Administrasi Produk Medis Nasional China kanggo nambani B-ALL.
Khasiat lan asil keamanan pCAR-19B ing uji klinis penting sing nglibatake pasien pediatrik lan diwasa enom Tiongkok kanthi ALL sel B R/Rdiumumake ingRapat Tahunan Masyarakat Hematologi Amerika (ASH) kaping 66.
Metode: Uji coba fase 2 iki (NCT05334823) minangka panliten multisenter, label terbuka, lan siji lengen. Pasien umur ≥ 3 lan ≤ 21 taun nalika skrining kanthi CD19+ R/R B-ALL sing wis dikonfirmasi kalebu. Titik pungkasan utama yaiku tingkat remisi sakabèhé (ORR), sing ditegesake minangka remisi lengkap (CR) ditambah CR kanthi pemulihan getih sing ora lengkap (CRi) sajrone 3 wulan sawise infus.
Asil: Ing tanggal 18 April 2024, ana 89 pasien sing wis didaftarkan lan ngalami leukapheresis, kanthi 64 pasien sing nampa infus pCAR-19B. Ora ana kasus kegagalan manufaktur. Ing antarane pasien sing diinfus, 6,25% (4/64) refraktori lan 93,75% (60/64) wis kambuh menyang pirang-pirang lini terapi sadurunge utawa transplantasi sel punca alogenik. Umur rata-rata yaiku 11 taun (kisaran 3-21), lan 56,25% (36/64) lanang. Kajaba iku, 75% (48/64) pasien nggawa paling ora siji gen risiko dhuwur. Beban blast sumsum balung (BM) rata-rata ing awal yaiku 58,3% (kisaran 5%-98%) kanthi beban blast BM sing abot (≥50%) diamati ing 56,25% pasien.
Ing tindak lanjut rata-rata 211 dina (kisaran 35-750), ORR paling apik yaiku 90,63% (58/64), kanthi 78,13% pasien (50/64) entuk CR lan 12,5% pasien (8/64) entuk CRi, ngluwihi efektifitas produk terapi CAR-T anti-CD19 komersial sing dilapurake ing R/R B-ALL. 98,27% (57/58) pasien kanthi ORR entuk remisi penyakit residu minimal (MRD) negatif. ORR ing 3 sasi yaiku 76,56% (49/64). Durasi respon rata-rata (DOR) yaiku 10,61 sasi (interval kapercayan 95% 7,66-20,96). Rata-rata kaslametan sakabèhé (OS) yaiku 23,92 sasi (interval kapercayan 95% 9,86-NR).
Sindrom pelepasan sitokin (CRS) lan sindrom neurotoksisitas sing ana gandhengane karo sel efektor imun (ICANS) kedadeyan ing 98,44% lan 50% pasien. CRS lan ICANS tingkat ≥3 diamati ing 29,69% lan 39,06% pasien. Durasi rata-rata CRS lan ICANS tingkat ≥3 yaiku 4 dina lan 3 dina. Ora ana kematian sing disebabake dening CRS utawa ICANS.
Dudutan: Senajan beban BM blast akeh lan risiko variasi genetik sing dhuwur, pCAR-19B nduduhake tingkat remisi sing dhuwur, entuk tingkat remisi MRD-negatif sing dhuwur, respon sing awet, lan profil keamanan sing bisa ditoleransi. Panliten iki minangka uji klinis penting pisanan babagan B-ALL bocah ing populasi Asia, sing nawakake pilihan perawatan anyar kanggo pasien pediatrik lan wong diwasa enom Tiongkok kanthi R/R B-ALL.
Saiki, ana akeh uji klinis CAR-T liyane ing Tiongkok, lan dheweke lagi nggoleki pasien. Kanggo konsultasi babagan obat lan teknologi anyar, sampeyan bisa ngubungi Departemen Internasional Rumah Sakit Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nomer Telpon：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referensi
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Wektu kiriman: 22 Nov-2024